שונות

פריצת עצמנו: ההבטחה לטיפול גנטי

פריצת עצמנו: ההבטחה לטיפול גנטי

טיפול גנטי משמש כיום לפיתוח אסטרטגיות לטיפול במגוון מחלות גנטיות. זה הגיע רחוק בשנים האחרונות והוא הופך במהירות לטכניקה מבטיחה עבור אנשים רבים עם מחלות חשוכות מרפא.

זוהי טכנולוגיה חזקה מאוד המאפשרת למדענים לתפעל DNA בקלות רבה יותר מאי פעם. CRISPR-Cas9 היא אחת הדוגמאות הפופולריות ביותר לשיטה זו לעריכת גנום.

אבל, כפי שאתה יכול לדמיין, לא כולם מתרגשים מהתחום המתפתח במהירות.

קשורים: חוקרים פרצו בהצלחה מחשב המשתמש בדנ"א שקנה ​​באינטרנט

מהי עריכת גנים?

עריכת גנום (המכונה גם עריכת גנים) היא קבוצת טכנולוגיות המספקות למדענים את היכולת לתפעל את ה- DNA של האורגניזם. באמצעות טכנולוגיה זו ניתן להוסיף, להסיר או לשנות חומר גנטי במקומות מסוימים בגנום.

CRISPR-Cas9 (או מקובץ על חוזרים מקובצים על רימה קצרה על ידי פלינדרומי - חלבון 9 המשויך ל- CRISPR בכדי לתת לו את שמו המלא) היא אחת הטכניקות הנפוצות ביותר בשימוש בתחום זה.

"מערכת CRISPR-Cas9 עוררה התרגשות רבה בקהילה המדעית מכיוון שהיא מהירה, זולה יותר, מדויקת ויעילה יותר משיטות עריכת גנום אחרות." - Medium.com.

האם מקודד DNA?

גן הוא הוראה, שנכתבה בשפת קוד ה- DNA, ובה ארבע אותיות כימיות או בסיסים (נוקלאובזות): -

- א - אדנין,

- C - ציטוזין,

- T - תימין (או Uracil (U) ב- RNA), ו-;

- G - גינין.

נוקלאובזים אלה נוטים להיווצר בזוגות בתבנית צפויה מסוימת. כל A תמיד משולב עם T, וכל G תמיד עם C.

מדענים יכולים לקבוע את הרצף המדויק באמצעות טכניקה הנקראת רצף DNA כדי לחשוף את סדר זוגות הבסיס הללו.

הקוד הגנטי הוא מכלול הכללים בו מקודד מידע בחומר הגנטי. זה יכול להיות ברצף DNA או RNA אשר מאוחר יותר 'מתורגמים' לחלבונים (רצפי חומצות אמינו) בכל התאים החיים.

במובן זה, אנו יכולים לומר בבטחה ש- DNA אכן מקודד. לא זו בלבד, אלא שהוא נושא כמות עצומה של מידע על אורגניזם ועל עברו.

בניגוד לאמונה הרווחת, מדענים מתחילים כעת להבין שמה שחשבו בעבר כ- DNA "זבל" הוא למעשה בעל חשיבות חיונית לאורגניזם החי.

לעריכת גנים, לא רק ה- DNA חשוב. אנזימים המתפקדים בתאים כדי להעתיק, לחתוך ולהצטרף למולקולות DNA נוצלו גם ככלי מפתח לפיתוח טכניקות חדשות ומהפכניות בביולוגיה המולקולרית.

היישומים כוללים שיבוט של גנים וביטוי חלבונים שלהם, ומיפוי מיקום הגנים בכרומוזומים.

כיצד משתמשים ב- Crispr?

"CRISPR-Cas9 הותאם ממערכת עריכת גנום טבעית בחיידקים." - Quizlet.com.

'בטבע' חיידקים אלה לוכדים קטעי DNA מנגיפים פולשים. באמצעות חומר גנטי שנתפס זה, החיידקים ממשיכים ליצור מקטעי קוד גנטי המכונים מערכי CRISPR.

אסטרטגיה זו מאפשרת לחיידקים להשתמש במערכי CRISPR כדי "לזכור" את הנגיפים (או אלה שקשורים זה לזה).

"אם הנגיפים תוקפים שוב, החיידקים מייצרים מקטעי RNA ממערכי ה- CRISPR כדי לכוון את ה- DNA של הנגיפים. לאחר מכן משתמשים החיידקים ב- Cas9 או באנזים דומה כדי לחתוך את ה- DNA, מה שמשבית את הנגיף." - Quizlet.com.

מערכת CRISPR-Cas9 עובדת פחות או יותר במעבדה. החוקרים יוצרים חתיכת RNA קטנה עם רצף "מדריך" קצר המתחבר (נקשר) לרצף יעד ספציפי של DNA בגנום.

ה- RNA נקשר גם לאנזים Cas9.

כמו בחיידקים, ה- RNA המתוקן משמש לזיהוי רצף ה- DNA, ואנזים ה- Cas9 חותך את ה- DNA במקום הממוקד. למרות ש- Cas9 הוא האנזים שמשמש לרוב, ניתן להשתמש גם באנזימים אחרים (למשל Cpf1).

לאחר חיתוך ה- DNA, החוקרים משתמשים במכונות לתיקון ה- DNA של התא כדי להוסיף או למחוק פיסות של חומר גנטי או לבצע שינויים ב- DNA על ידי החלפת קטע קיים ברצף DNA מותאם אישית.

טכניקות CRISPR מאפשרות שחבור גנים מבלי להכניס סיביות DNA זרות.

יש לו יישומים מרגשים רבים כולל פוטנציאל לנצח סוף סוף סרטן.

למה משמש שחבור גנים?

כפי שראינו, גנים הם רצפי DNA המקודדים לחלבון. שחבור גנים הוא סוג של הנדסה גנטית שבה מוחדרים גנים ספציפיים, או רצפי גנים שלמים, לגנום של אורגניזם אחר.

באמצעות טכניקות של שחבור גנים ניתן לייצר דברים כמו חיסונים.

לדוגמא, על ידי שימוש ב- DNA של נגיף מזיק וחריצתם לגנום של זן מזיק של חיידקים לא מזיק.

כאשר החיידקים מייצרים את החלבון הוויראלי, ניתן לקצור חלבון זה. מכיוון שחיידקים צומחים במהירות ובקלות, ניתן לחלץ, לטהר ולהשתמש בכמות גדולה של חלבון זה כחיסון.

לאחר מכן ניתן להכניס חלבון זה לאדם על ידי הזרקה, שתביא לתגובה חיסונית. כאשר אדם נדבק בנגיף מחשיפה טבעית, ניתן להתחיל תגובה חיסונית מהירה עקב החיסון הראשוני.

יישום נוסף של טכנולוגיית תבליני גנים קשור לגן המעורב בייצור ויטמין B. ניתן להסיר את הגן הספציפי מגנום הגזר ולחתוך אותו לגנום האורז.

על ידי כך, זן האורז הרקומביננטי המהונדס גנטית שונה כדי לייצר ויטמין B!

זה יכול להיות בעל יתרונות רבים הקשורים לבריאות, במיוחד במדינות עולם שלישי הנשענות על אורז כמקור מזון עיקרי ואין להן גישה למקורות מזון אחרים העשירים בויטמינים.

טכנולוגיית שחבור גנים מאפשרת, לפיכך, לחוקרים להכניס גנים חדשים לחומר הגנטי הקיים בגנום של אורגניזם, כך שניתן יהיה להעתיק תכונות שלמות, החל מהתנגדות מחלות ועד ויטמינים, מאורגניזם אחד ולהעבירו לאחר.

בשיתוך דנ"א, ה- DNA של אורגניזם אחד נחתך וה- DNA של אורגניזם אחר מוחלק לפער. התוצאה היא DNA רקומביננטי הכולל תכונות של האורגניזם המארח ששונה על ידי התכונה ב- DNA הזר.

זה פשוט מבחינה מושגית, אבל קשה בפועל בגלל האינטראקציות הרבות הנדרשות כדי ש- DNA יהיה פעיל.

דוגמאות מעניינות בעבר כוללות שימוש ב- DNA שחבור כדי: -

- ליצור ארנב ארנבות זוהר (כמו שאתה עושה),

- לגדל עז שחלב מכיל משי עכביש, וכן;

- לתיקון פגמים גנטיים באנשים חולים.

פונקציות ה- DNA והגנטיות מורכבות מאוד ומוגבלות לנקודה, לא מעט מההשלכות האתיות האפשריות העתידיות שלהן. לדוגמא, אין זה סביר כי אי פעם נצליח ליצור ג'ירפה עם חבלי פילים - אך יש לה יתרונות ברורים אחרים שיצטברו רק עם חלוף הזמן.

כמה עולה קריספר?

על פי דו"ח שפורסם ב- עצמאיעלות טיפולי CRISPR נעה בין בערך $500,000 ל 1.5 מיליון דולר.

במשך כל החיים, תרופות כמו נוסינרסן (המשמשות לטיפול בניוון שרירים בעמוד השדרה) יכולות להיות יקרות עוד יותר. ההערכות הן $750,000 בשנה הראשונה ואחריה $375,000 לכל שנה שלאחריה לכל החיים.


צפו בסרטון: צפרדעים וכבשים כבר שיבטנו. מתי נשכפל בני אדם? (דֵצֶמבֶּר 2021).